Gaslini: il livello minimo utile della terapia contro la sindrome nefrosica idiopatica

L’Istituto Giannina Gaslini presenta lo studio randomizzato, pubblicato su JAMA Pediatrics il 22 Febbraio 2021, condotto presso lo stesso istituto di Genova da parte dell’équipe nefrologica sull’efficacia delle terapie a basso dosaggio nella cura della sindrome nefrosica idiopatica.

La ricerca di base ed i forti investimenti dell'industria farmaceutica hanno completamente rinnovato negli ultimi 5 anni la disponibilità di farmaci ad uso clinico. Per la sindrome nefrosica idiopatica sono stati sviluppati farmaci cosiddetti “risparmiatori di cortisone” perché permettono di interrompere e sostituire l’uso di sostanze che hanno fino ad oggi permesso la gestione di malattie infiammatorie ma che hanno, nel contempo, determinato forti effetti collaterali dannosi se protratti nel tempo.

Lo studio
Oggi sono disponibili per la sindrome nefrosica due farmaci: il micofenolato mofetile (MMF) e il rituximab (Rtx), che hanno meccanismi differenti d'azione ma determinano effetti positivi paragonabili. La frontiera ora - spiegano i ricercatori - è definire strategie terapeutiche “a basso dosaggio” utilizzando posologie ridotte che inducano effetti collaterali di minor peso clinico. La definizione dei livelli minimi utili di Rtx è stata completata negli ultimi 5 anni ed abbiamo oggi una ragionevole stima del livello minimo utile di Rtx, da utilizzare in pazienti pediatrici ed adulti.